近日，美國FDA已受理mavacamten的新藥申請（NDA），該藥是一種新型、口服、心肌肌球蛋白變構調節劑，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者，該病是一種高發病率的慢性心臟病。
mavacamten NDA的提交是基于關鍵3期EXPLORER-HCM試驗的結果。該試驗在有癥狀的oHCM患者中開展，將mavacamten與安慰劑進行了比較。
試驗結果顯示，mavacamten顯示出強大的治療效果，在癥狀、功能狀態和生活質量方面有臨床意義的改善，同時顯示出緩解左室流出道梗阻的能力。在EXPLORER-HCM研究中，所有主要和次要終點均達到了統計學意義。
