來源：醫藥魔方 2022-05-11 14:40
干細胞衍生的多巴胺神經元是一種修復性細胞替代療法的個體化疾病修飾方法。
生物技術公司Aspen Neuroscience宣布完成1.475億美元的B輪融資。本輪融資由GV、LYFE Capital和Revelation Partners共同領投。作為融資的一部分，Revelation Partners的Doug Fisher將加入董事會。此次募資還包括A輪/種子輪投資團隊（OrbiMed、 ARCH Venture Partners等）的重大投資。
B輪融資將支持該公司帕金森病領先候選產品ANPD001的計劃研究，包括其患者篩查隊列研究和向FDA提交IND后即將進行的I/IIa期臨床試驗。
Aspen總部位于美國圣地亞哥，由美國斯克利普斯研究所Jeanne Loring實驗室的一組科學家和Summit for Stem Cell的一組患者組織倡導者創立于2018年。公司的愿景是成為基于自體誘導多能干細胞（iPSC）療法的領先開發者。
Aspen正在開發和提供iPSC衍生的自體細胞替代療法，治療未竟醫療需求的疾病（從帕金森病開始）。經由簡單的皮膚活檢，每個患者的干細胞衍生多巴胺神經元在用于臨床之前，將使用基于人工智能的專有基因組學工具評估其潛在有效性。Aspen的工藝可以減少生產安全、可重復和個性化自體細胞療法的時間和成本。公司已進行體外和體內研究，證明該方案在生理和功能上都能可靠地產生釋放多巴胺的神經元。
帕金森病是第二常見的神經退行性疾病，影響全球1000多萬人。每年有6萬人新診斷。即使采用目前的標準護理治療，患者最終也發展出運動并發癥。疾病的經濟負擔估計每年超過510億美元（MJFF，2019年）。目前，尚沒有可供患者使用的疾病修飾劑。
來源：Aspen官網
在帕金森病診斷之前，黑質中大約50%的多巴胺神經元丟失。多巴胺神經元的細胞替代療法有潛力釋放多巴胺并重建神經網絡。
干細胞衍生的多巴胺神經元是一種修復性細胞替代療法的個體化疾病修飾方法。Aspen使用的iPSC源自瞬時表達多能性相關的轉錄因子體細胞（山中伸彌專利），其在功能上與來自5天胚胎的胚胎干細胞沒有區別。
Aspen的領先產品（ANPD001）目前正在進行治療散發性帕金森病的IND-enabling研究。公司還致力于開發一種基因校正的自體神經元療法（ANPD002），該療法處于研究階段，針對與帕金森病高風險相關的基因突變，從編碼葡萄糖腦苷脂酶（GBA）的基因中最常見的基因突變開始。
Aspen Neuroscience在研管線。（來源：Aspen官網）
Aspen總裁兼首席執行官Damien McDevitt博士說：“作為自體細胞療法開發的領導者，Aspen正準備研究其在帕金森病中的第一個候選細胞替代產品。公司團隊期待有朝一日個性化的細胞替代可以用于治療神經退行性疾病。自公司成立以來，Aspen已籌集了超過2.2億美元資金。此次B輪融資將支持我們包括自體基因校正細胞的研發管線，以及探索其他神經疾病治療的項目。”
