“骨髓移植” 更準確的叫法應該是 “造血干細胞移植”（hematopoietic stem cell transplantation），指的是一種通過靜脈將造血干細胞注射到患者體內的療法。骨髓是我們的主要造血器官，那里有著大量的造血干細胞。 除此之外，血液也是一個造血干細胞的主要來源。在新生兒臍帶血里有著豐富的造血干細胞，而在人的外周血（通常說的血液）里的造血干細胞的濃度則要低的多。因此，骨髓和血液是造血干細胞的兩個來源。
造血干細胞的主要功能，是分化成為血液里的三類重要細胞：白細胞、紅細胞和血小板。白細胞也是免疫細胞，它們幫助我們抵抗病原體的侵略。紅細胞是氧氣的使者，負責把氧氣帶到全身。而血小板的主要任務，則是負責凝血。
以上三類細胞的功能對我們身體的正常運行至關重要。當身體出現疾病，無法生產有正常功能的血細胞的時候，我們就會遇到麻煩，甚至失去生命。這些疾病包括白血病（不是一種癌癥，而是一群癌癥的總稱。它通常發生于骨髓，造成白血球大量異常增生，從而影響正常的造血功能）、淋巴癌（這是一種由淋巴細胞病變導致的癌癥）、再生障礙性貧血（病人的三類血液細胞均可能降低），以及一些遺傳性的血細胞缺陷病（比如鐮刀型紅血球疾病）。
當這些血液相關疾病無法用其它方法治療的時候，一個根本的解決辦法就是骨髓移植。
骨髓移植第一步是先把患者體內的造血干細胞殺死（一般用化療或化療結合放療的方法），然后再往患者體內輸入正常的造血干細胞，從而重建一個正常的造血系統。
就像上面提到的，血液中的白細胞是免疫細胞。所以當新的造血干細胞被注入患者體內后，就會生成新的免疫細胞。而這些免疫細胞因為是外來的，所以它們很可能會對患者的本身的成分做出反應—— “移植物抗宿主病Graft-versus-host disease (GvHD) ”。移植物抗宿主病通常影響患者的腸胃系統、粘膜、皮膚和肝臟，在嚴重的情況下可以導致患者的死亡。
所以，骨髓移植最重要的一點是防止或盡量降低移植物抗宿主病的發生。
移植物抗宿主病主要是由一組叫做主要組織相容性復合物（也叫人白細胞抗原，HLA）的基因決定的。患者和捐獻者的 HLA 差異越大，出現“移植物抗宿主病”的強度也就越大。如果患者和捐獻者的 HLA 完全一致（比如單卵生雙胞胎，或者是自體移植），就不會有這樣的病。
所以，為了防止移植物抗宿主病的發生，我們需要對患者和骨髓捐獻者進行 HLA 基因的配型，從而尋找 HLA 盡量相配的骨髓捐獻者。
骨髓配型成功有多難？
HLA 基因位于人類的6號染色體上。像其他染色體一樣，6號染色體也是一對，其中一條來自父親，另外一條來自母親。所以，我們每個人的 HLA 基因都有一半和父親相同，另一半和母親相同。換句話說，我們的父母和我們在 HLA 基因上都有50%的相同。也正是因為這個原因，在實在找不到合適配型的骨髓捐獻者的情況下，有些患者會選擇移植父母的骨髓 （比如上面的案例2）。但這是一種不得已的選擇，需要采取防止和降低移植物抗宿主病的措施。
比父母親更合適的捐獻者可能是自己的兄弟姐妹。與患者同父同母的兄弟姐妹有25%左右的幾率和患者 HLA 基因完全一致。也就是說，如果患者沒有同卵雙胞胎的話，最好的骨髓捐獻者就是和患者HLA基因完全一致的同胞。
但因為兄弟姐妹里只有25%左右和患者在HLA基因上相同，所以一個患者能夠從自己兄弟姐妹那里得到合格骨髓的概率取決于他（她）兄弟姐妹的數量。在美國，大概30% 的患者能夠從自己的兄弟姐妹里找到合適的捐獻者。考慮到中國的獨生子女政策，這一數字在中國則會低得多。
那這些無法從兄弟姐妹里找到合適捐獻者的患者，需要到哪里去尋找合適的捐獻者呢？答案是在普通人群里，就是志愿者自愿捐獻的骨髓庫里。通過對捐獻者和患者的HLA基因進行對比，尋找HLA基因相配的捐獻者。
那么，尋找HLA配型相配的骨髓捐獻者有多難呢？
很難。
因為兩點原因：第一，HLA是一組基因，而不是一個基因，要讓一組基因相配比讓一個基因相配要難得多。第二，HLA 基因是人類基因組中差異性（多態性）最高的基因，其中每一基因都可能有十幾種甚至幾十種不同的變化。
一般來說，HLA 配型一般檢測的是 HLA-A、HLA-B、HLA-C、HLA-DRB1四個基因，而每個基因都有幾十種不同的變化。兩個人在這四個基因位點的相似程度和他們的種族、種群大小以及兩人間血緣關系相關。通常而言，即使是在同一種族里，兩個隨機的個體要在這四個基因的八個位點（因為兩條染色單體）上都相配的概率要低于百萬分之一。
換句話說，一個和患者沒有血緣關系但同一個民族的人，與這個患者配型成功并成為合格捐獻者的概率一般要低于百萬分之一。
這是一個讓患者絕望的概率。
但為了讓患者看到希望并獲得重生，我們有相應的對策：建立志愿捐獻者骨髓庫。
當一個志愿捐獻者骨髓庫有了幾百萬甚至幾千萬的志愿者時，患者遇到合適捐獻者的概率就會相應地大大增加，甚至可以提高到50%以上。
美國各族人群患者從骨髓數據庫中找到HLA配型合適骨髓捐獻者的可能性情況。縱坐標：年份；橫坐標：找到HLA配型成功的捐獻者的可能性。圖片來源：N Engl J Med. 2014 Jul 24; 371(4): 339–348.
比如，從上面這篇發表于2014年研究論文提供的數據里我們可以看到，2017年在美國白人骨髓庫里所登記的捐獻志愿者預計將達到近三百五十萬人。在這么大的骨髓庫里，一個白人患者能夠得到HLA基因的8個位點都相配的捐獻者的可能性大概是74%左右。這一數字讓大多數患者都能看到希望。
所以，為了讓困境中的患者看到希望，我們需要建立一個巨大的骨髓庫。在中國，這個骨髓庫里志愿者的數量還不到三百萬，這是一個還需要極大提高的數字。
骨髓捐獻的風險和副作用
一個18-45周歲的成年人如果身體健康符合捐獻標準，他（她）就可以申請登記成為一個骨髓捐獻者，一是需要填寫一份同意捐獻聲明，二是提供一些用來做 HLA 的基因分型的 DNA。
當哪一位患者有幸和您的HLA配型一致的時候，那您挽救他人性命的機會就來了。這個時候，您需要做的就是履行骨髓捐獻的承諾。
那么，作為骨髓的捐獻者在進行捐贈行為的時候，他（她）提供的到底是什么呢？又需要做些什么呢？還有人們更關心的是，骨髓捐獻有風險嗎？
顧名思義，骨髓捐獻需要的是骨髓，這聽起來有些可怕，但實際上不完全如此。
就像上文里提到的，患者需要的是正常的造血干細胞，從而重建自己的血液細胞。而這種干細胞有兩種來源：骨髓和血液。所以，骨髓捐獻也就有兩種相應的形式：捐獻骨髓細胞和捐獻血液里的造血干細胞。
因為兩種干細胞的來源不同，所以捐獻者所需要做的也有所區別，而且兩者所面臨的風險或副作用也不一樣。
先說捐獻骨髓細胞。因為骨髓細胞來自骨髓，所以這才是真正的骨髓捐獻。一般來說，捐獻者需要在捐獻骨髓前一周，到醫院先儲備幾百毫升自己的血液（低溫保存），用來在捐獻那天在采髓后回輸到體內。
在捐獻的當天采集骨髓時，捐獻者將先被麻醉，然后醫生用特殊的針頭自捐髓者的臀部兩側髂后上棘抽取骨髓干細胞，整個采集骨髓的過程大概需要一個小時左右。抽取骨髓細胞的量和捐贈者的體重相關，一般在500ml左右（這里大部分是血液，少部分是骨髓）。在采集骨髓后，醫生會將捐髓者事先存起來的自備血輸回體內，主要是為了補充抽髓時血液的流失。
那么，這種骨髓細胞捐獻有哪些風險和副作用呢？
可能很多人首先想到的是抽掉了部分骨髓，可能會對身體帶來危害？但實際情況是，這部分骨髓的缺失，不會給捐獻者帶來任何危害。因為，骨髓細胞能夠不斷增殖，所以被抽取一小部分細胞不會導致直接危害，骨髓細胞的數量在幾周內就會回復到原來的水平。
骨髓細胞捐贈的風險或副作用主要在兩個方面：第一，采集骨髓是一個帶有麻醉的微型手術，所以存在著麻醉意外和針刺意外的風險。不過隨著醫療技術的日益精進，這些風險極小。第二，大多數捐獻者會在捐獻后的兩天內出現背部和臀部的不適以及乏力等現象，少部分捐獻者還會出現喉嚨疼、肌肉疼、失眠、頭疼、缺乏食欲、惡心等癥狀，但這些不適癥狀一般在兩天之內都會消失。
一般來說，骨髓捐獻者會在捐獻骨髓后的3到4個星期內完全康復。
再說捐獻血液造血干細胞。前文里說過，血液的造血干細胞有兩種來源，一種是新生兒的臍帶血，另外一種是人的外周血。臍帶血一般是生產時保存下來的，可以留給自己將來用，也可以捐獻。
這里主要說的外周血造血干細胞的捐獻。在我們的外周血里，存在著少量的造血干細胞。但這些細胞太少，不足以滿足捐獻的需要。所以，如果要捐獻這種造血干細胞的話，需要注射一種叫 Filgrastim（重組人粒細胞集落刺激因子）的藥劑來提高干細胞的數量。一般來說，這種注射在捐獻之前的五天開始，每天注射一次，這樣在捐獻的那天血液中的造血干細胞數量就能達到需要的水平。
在采集血液中造血干細胞的時候，捐獻者的血液先被用針從一只手臂的靜脈中抽出來，通過在體外分離出所需要的造血干細胞后，剩下的血液成分再通過另一只手臂的靜脈注回體內。
從上面的流程可以看到，血液造血干細胞的采集不用麻醉，所以不用擔心麻醉帶來的風險。
那么，捐獻血液干細胞的風險或副作用是什么呢？答案是針對 Filgrastim的反應，部分捐獻者在接受 Filgrastim 注射后，可能會伴有骨骼疼痛、肌肉疼痛、嘔吐、失眠和疲勞。但這些反應也都會在血液干細胞收集結束后很快自然消失。
一般來說，血液干細胞的捐獻者在捐獻之后的7到10天左右完全康復。
上面就是兩種不同的造血干細胞的捐獻方式，在捐獻的時候醫生會把這些信息告訴捐獻者，讓他們自己決定捐獻的方式。
結 語
通過以上介紹，我們可以看到，骨髓移植對患者來說非常重要，很多時候是唯一的救命辦法。在茫茫人群中尋找一個和患者HLA基因配型成功的人的概率極低。克服這個困難的唯一辦法就是構建一個容量超大（幾百萬甚至更多的志愿捐獻者）的骨髓庫。無疑，這需要大量的志愿者。而且，因為族群在基因上的差異，患者一般只能自己族群內找到合適的捐獻者。
而對于捐獻者來說，在捐獻過程中大多會出現一些不適的反應，但其中的風險極小，而且一般都能在幾周內完全康復。這些副作用，在于患者所得到的健康和希望面前，顯得幾乎微不足道。
來自中國骨髓庫的最新數據截圖
就像上圖里中華骨髓庫的網站提供的信息里提到的那樣，在我國已經有了8千多個患者接受了骨髓移植，因為這個療法收益而獲得了健康。 但同時，也依然有近八萬的患者（其中很多還是孩子）還在等待配型成功的志愿者。
正因為如此，我們衷心希望越來越多的人成為骨髓志愿捐獻者，給困境中的患者帶去希望。
最后，也謹以此文向骨髓志愿捐獻者表示最崇高的敬意。
制版編輯 | 皮皮魚
