當地時間12月19日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準通過了一項針對遺傳性視網膜病變的基因療法（點擊查看）。這項由Spark Therapeutics公司研發的Luxturna療法，是美國批準的首個針對特定突變基因的基因療法。日前，該療法的價格正式公布，85萬美元的價格也將成為美國批準上市的最貴的藥物。
撰文 | Adam Feuerstein，Damian Garde
翻譯 | 周盈宵
審校 | 王妍琳
美國上月批準的的首個基因療法如今有了售價，這項用于治療罕見遺傳性失明的療法標價85萬美元。
這項由Spark Therapeutics公司推出基因療法“Luxuturna”，將會是美國批準上市的最貴的藥物。但Spark的CEO Jeff Marrazzo認為， Luxturna能使帶有基因缺陷的少數人恢復視力，而且基因療法僅用一次眼部注射就達到長期治療效果，價格不菲但物有所值。許多投資人之前預測Spark給Luxturna標價會達到100萬，所以這個價格在部分人看來其實算優惠了。一次采訪中，Marrazzo說：“我覺得我們做出了正確選擇，確保Luxturna帶來經濟效益的同時也讓患者能獲得治療。”
這項天價療法必然會引起輿論爭議，為了完善賠付機制，Spark在周三宣布，如果患者在接收治療后的30～90天和30個月后無法達到特定的視力恢復程度，Spark承諾將把利潤返給保險公司。一次性基因療法旨在治愈，但臨床實驗中患者并沒有足夠的時間來確保療效是否能持續幾十年。
Spark與非營利健康組織Harvard Pilgrim達成協議，新英格蘭的120萬人可以享用含有賠付機制的第一批產品。另外，Spark也在和其它的商業保險公司商討有關返利協議的簽訂。
但價值85萬美元的Luxturna究竟會在治療無效時具體返還多少錢給保險公司？這個數值并沒有公開。
全美最大的藥品福利管理機構Express Scripts也同Harvard Pilgrim一起與Spark達成一項新的協議：確保患者的來源，以換取保險公司的經濟負擔和風險的減輕。
還有一項協議處于商討階段：Spark將同意保險公司對Luxturna費用的多年分期付款。
Dana-Farber癌癥治療中心、Boston兒童醫院的一位兒科腫瘤學家Stuart Orkin說：“就價格、付款方式而言，我覺得這與我們看到的其他創新療法很像。他以癌癥療法CAR-T為例，CAR-T耗費數十萬美元，而新型腫瘤免疫療法的花費也差不多。
Orkin寫了很多關于社會如何承擔基因療法費用的文章。他提出了個問題：Spark怎么判斷一個病人在Luxturna治療后是否“失敗”，并履行賠付義務呢？
“不過我還是很欣賞Spark這種做法的，這種付款方式考慮得很全面”，Orkin說，“這比只是提出報價然后要求付款的方式更人性化。”
美國食品與藥品管理局（FDA）在2017年12月批準Luxturna用于治療由RPE65基因變異引起的遺傳性失明。出生時攜帶RPE65突變基因的人會有嚴重的視力缺陷，包括夜盲癥。疾病發展會導致功能性視覺的喪失，甚至導致完全失明。
這種情況很罕見，全美范圍內大概只有1000～2000個遺傳性失明病患。Spark估計，每年大概有10～20個嬰兒出生時攜帶RPE65突變基因。
華爾街分析師預估Luxturna的銷售額將會在2022年達到3.6億。按照藥品行業“10億美元銷售額才算成功”的標準，Luxturna只算勉強及格。不過這也可能是Spark不把Luxturna標價過高的一個原因。
假如Luxturna以天價上市，Spark將失去保險公司和醫療服務提供者的支持，這不利于Spark的發展，畢竟好的臨床數據才更有利于Spark日后推出的產品獲得FDA的批準，而Spark旗下還有著更具商業價值和更豐厚利潤的血友病基因治療產品。
原文鏈接：
https://www.scientificamerican.com/article/the-most-expensive-u-s-medicine-now-has-an-official-sticker-price/
