來源：梅斯醫學-生物谷
真實世界研究（Real-world Study, RWS）是通過不經主觀篩選或二次加工的方式收集客觀存在于或必然產生于日常臨床診療實踐中的數據，根據不同的待解答方向，經統計分析獲得相應的研究結果，借以提供最具指導性的循證依據，正所謂“取之于民，用之于民”。
RWS的要義在于“非干預”，通常采取“非隨機、非對照、非設盲”的研究設計，相較于隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial，RCT）而言，RWS涵蓋的范圍更廣，除了RCT需要回答的研究問題“藥物/治療手段的有效性與安全性”之外，疾病的病因預測，風險因子，診斷，發展，預后，以及患者特征，臨床路徑等方面也是RWS所涉及的研究范疇。
RWS通常是由研究者（臨床醫生）作為發起方，從而開展的科學研究，筆者接觸眾多開展或參與此類研究的臨床醫生，多為具有豐富臨床實踐經驗，并且基于自身長期臨床觀察和總結歸納一系列待解決的臨床問題，包括“病人患的是什么病？”，“疾病是由什么原因引起的？”，“臨床診斷的依據有哪些？”，“診斷的準確度如何？”，“這種疾病在人群中發生的概率是多大？”，“患者患病后的結局是什么？如何治療？如何決策？”，“治療措施的作用機理是什么？”和“治療措施的具體效果如何？安全性如何？”等，針對上述一系列提出的問題，設計相關研究或需要收集的數據點，經過一段時間的數據管理與積累，合并倒推的既往數據，分析獲得相應待解答的研究問題的統計結果，通過長年累月真實世界的臨床證據，優化臨床路徑，探索最佳治療模式，達成真正服務于人類衛生健康的醫療宗旨。
‘It is not true that ‘‘the laboratory can never be like life.’’ The laboratory must be like life!’，試驗只有可以應用到實踐才有真正的臨床意義，RWS則是在臨床需求導向下開展的科學研究。[1] RCT是目前評價藥物/治療手段有效性和安全性的金標準，是監管機構政策導向的臨床研究，但是由于試驗設計的局限性，研究者和患者的選擇偏移性，試驗樣本并不足以完全反映真實世界的臨床實踐，有非常大的幾率，單次研究對象僅能代表總人群的一個亞組。[2] RWS收集的研究數據，涵蓋了臨床實踐中可能出現的混雜因素，尤其針對疾病病程發展的研究，需要長時間的觀察隨訪，獲得的研究結果也更為客觀，但同時也增加了數據質量管理的難度。因此，盡可能多的擴大樣本量，擴大樣本覆蓋區域以及延長研究隨訪時間，是提高RWS研究價值的有效手段。目前，最為常見的真實世界研究包括：
1）回顧性研究醫院臨床資料，這類型的研究也在經歷紙質到電子化的變革，但相對而言，研究數據質量較差，需要通過有效的數據清洗及統計前預處理，從而獲得符合統計分析的數據集，由于一些關鍵數據點的缺失，可解釋的臨床問題較為局限，多應用于公共管理，藥物/治療手段的真實療效及安全，藥物經濟學等。[3]
2）注冊登記研究，這類型的研究目前被廣泛應用，根據設計的入排標準入組患者，有預先設想的主次要研究目的及待解決研究問題，但沒有嚴格規定研究起止時間，研究一旦開展便希望長期進行下去，目前最具代表性的注冊登記研究通常由政府或公立/非盈利機構主導。[4-5]
3）實效研究，該類型研究設計相較另外兩個類型而言最為嚴格，嚴格規定研究起止時間，根據主要的研究目的及終點，獲取或預測患者結局，研究操作符合或盡可能按照GCP要求，有嚴格的項目管理和數據質量控制，因此，項目費用高昂，但研究價值較高。[6-7]
RWS作為臨床需求導向的科學研究，是今后科研發展的必然趨勢，旨在為藥企提供策略，改善醫療質量以及服務患眾（圖1）。
圖1 多方獲益的研究方式（RWS）
點擊左下方“閱讀原文”，了解更多真實世界研究！
參考文獻：
[1] Peelen M V, Kastner S. Attention in the real world: toward understanding its neural basis[J]. Trends in Cognitive Sciences, 2014, 18(5): 242-250.
[2] Svensson J, Andersson E, Persson U, et al. Value of treatment in clinical trials versus the real world: the case of abiraterone acetate (Zytiga) for postchemotherapy metastatic castration-resistant prostate cancer patients in Sweden[J]. Scandinavian journal of urology, 2016: 1-6.
[3] Song Y, Yang Y, Chen W, et al. Clinical response and hospital costs associated with the empirical use of vancomycin and linezolid for hospital-acquired pneumonia in a Chinese tertiary care hospital: a retrospective cohort study[J]. Clinicoecon Outcomes Res, 2014, 6: 451-461.
[4] Chen W, Zheng R, Baade P D, et al. Cancer statistics in China, 2015[J]. CA: a cancer journal for clinicians, 2016, 66(2): 115-132. [5] Slattery D, Pendleton R C, Miller C D, et al. Clinical Characteristics, Management, and Outcomes of Patients Diagnosed With Acute Pulmonary Embolism in the Emergency Department[J]. 2011.
[6] Sulkowski M S, Vargas H E, Di Bisceglie A M, et al. Effectiveness of simeprevir plus sofosbuvir, with or without ribavirin, in real-world patients with HCV genotype 1 infection[J]. Gastroenterology, 2016, 150(2): 419-429.
[7] Ji L, Hu D, Pan C, et al. Primacy of the 3B approach to control risk factors for cardiovascular disease in type 2 diabetes patients[J]. The American journal of medicine, 2013, 126(10): 925. e11-925. e22.
2016“諾獎”得主大預測
你只管猜 我任性送
