今年9月,一名8歲女孩小雅到藥店買“偉哥”視頻在網絡流傳,很多人疑惑,為什么一個小女孩要買“偉哥”呢?原來是她患了肺動脈高壓,偉哥是她的救命藥。
“肺動脈高壓病人外表可能看似健全,但因長期缺氧導致胸悶、氣短、紫紺、浮腫,日常行動卻不同程度受限。據估計,肺動脈高壓患病率約為全球人口的1%,我國患者有近千萬,僅兩三萬人接受過治療?!苯?,在廣州舉辦的2019年羊城肺動脈高壓國際論壇上,廣州醫科大學附屬第一醫院呼吸科主任醫師劉春麗教授說。
廣州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師王健教授談到,肺動脈高壓是一種肺血管疾病,隨著患者肺部血管阻力的持續性升高,最終可導致心臟和呼吸衰竭。肺動脈高壓患者雖然外表健全,實際上卻具有嚴重的行動障礙,即使是一座樓梯,也會變成一座無法攀登的珠穆朗瑪峰。
肺動脈高壓被稱為“心血管疾病中的癌癥”,患病率約為全球人口的1%,中華慈善總會估算我國約有1200萬肺動脈高壓患者。如得不到有效治療,患者平均存活年限僅2.8年。因肺部血管阻力升高而缺氧,患者嘴唇常呈藍紫色。
肺動脈高壓分為特發性(原發性)肺動脈高壓和繼發性肺動脈高壓。其中,特發性肺動脈高壓無法查清明確的病因,屬于罕見??;鐘南山在會上介紹,其發病率在百萬分十五至五十之間,保守估計,我國有此類患者3-5萬人。
小雅無疑又是“幸運”的,她半年時間確診,如今,在白云山制藥的幫助下,小雅來到了廣州進行治療,還見到了鐘南山院士。
來廣州之后,鐘南山團隊為小雅做了一次全面的會診?!靶⊙努F在的肺動脈壓雖然還是比較高,但有了藥物維持,已經穩定了,可以短距離步行、正常上學?,F在進行'偉哥’和安立生坦的聯合用藥,看起來效果還可以,我們還在密切觀察中。若以后病情惡化,再考慮做肺移植?!辩娔仙皆菏勘硎?。
肺動脈高壓涉及疾病多,發病機制復雜;治療棘手,藥物價格昂貴;缺乏有效的診療手段,疾病確診時間長;疾病危害大,預后差。
1. 確診難
鐘南山關注肺動脈高壓近十年,早期癥狀比較輕,一般人難以辨認,普通的基層醫生也不太認識。鐘南山表示,對于肺動脈高壓患者早期只有運動能力變差、氣喘,不少患者嚴重時才去就診;而且病因過于復雜,涉及到很多???,醫護人員對它的認知度也不夠一般的醫生確實很難診斷;發病率不高,以前不夠重視,醫護人員對它的認知度也不夠。
鐘南山表示,像慢阻肺,經過30多年的研究,找了新的治療辦法,就是在患者早期沒什么癥狀時就干預治療,效果非常好。肺動脈高壓患者被確診時多數已是晚期,這時很多癥狀都已出現,如走起路困難、呼吸困難、咳血等,能否早期時就發現,早點干預治療,這是今后研究探索的一個重要方向。
2. 用藥難、用藥貴
令人揪心的是,目前肺動脈高壓尚無法治愈,患者需終身服用藥物治療,但目前具有適應證的藥物基本上來自進口,價格昂貴,且很多地區沒有納入醫保,這給患者的用藥帶來巨大的壓力和經濟負擔。目前臨床應用于治療肺動脈高壓的靶向藥物有四大類,29種藥物。目前上市的所有靶向藥物均不能改善肺動脈高壓患者的長期生存率,且大部分藥物沒有在我國上市。臨床上常用的藥品有波生坦、安立生坦、西地那非(偉哥)等。
由于價格相對便宜,金戈偉哥成為我國肺動脈高壓治療的重要藥物。西地那非最早是用于心衰患者,后來發現有治療ED(勃起功能障礙)的作用。再后來,又發現它還能擴張肺血管,于是又成為肺動脈高壓患者的靶向藥物。
在很多國家,5型磷酸二酯酶抑制劑的適應證包括了ED和肺動脈高壓。但在中國,這類藥的適應證只注冊了ED。