人還在，藥沒了……”這是很多結直腸癌晚期患者治療面臨的困境。
現在好消息來啦!
新型高選擇性治療轉移性結直腸癌靶向藥物
愛優特?（呋喹替尼膠囊）
中國獲批即將上市
日前禮來中國宣布，國家藥品監督管理局已批準愛優特?（呋喹替尼膠囊）單藥用于既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內皮生長因子（VEGF）治療、抗表皮生長因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉移性結直腸癌（mCRC）患者。
愛優特?（呋喹替尼膠囊）用于該適應癥的推薦劑量為每次5mg，每日一次口服，連續服藥3周，隨后停藥1周（每4周為一個治療周期）。持續按治療周期服藥，直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。
國家藥品監督管理局的這一批準基于關鍵臨床研究FRESCO研究證實的有效性和安全性結果。FRESCO研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照三期臨床研究，愛優特?（呋喹替尼膠囊）單藥對比安慰劑用于至少二線系統治療失敗的轉移性結直腸癌患者。
愛優特?（呋喹替尼膠囊）為高度選擇性小分子VEGFR1、2及3抑制劑，由和記黃埔醫藥（上海）有限公司（以下簡稱“和記黃埔醫藥”）發現。2013年10月禮來與和記黃埔醫藥達成戰略合作協議，雙方共同開發，禮來將負責中國的市場銷售。
禮來中國高級副總裁，跨生化產品事業部及抗腫瘤產品事業部負責人王軼喆博士表示：“禮來一直致力于通過提供創新的藥物使人們生活得更長久、更健康、更有活力。此次愛優特?（呋喹替尼膠囊）在中國獲批上市為晚期結直腸癌患者提供了全新的治療選擇，不僅帶來了臨床獲益，患者的生活質量也得到了提升。它的獲批不僅體現了和記黃埔醫藥卓越的研發能力，同時也是禮來攜手本土生物醫藥公司共同研發創新藥物的成功案例。期待愛優特?（呋喹替尼膠囊）能盡快上市，讓中國的晚期結直腸癌患者早日獲益。”
禮來中國高級副總裁，藥物發展與醫學事務中心負責人王莉博士表示：“在中國，結直腸癌發病率高，晚期或復發患者仍缺乏有效的治療手段。FRESCO研究的成功，表明愛優特?（呋喹替尼膠囊）在這一難治人群中獲得了具有統計學意義和臨床意義的生存期延長，同時總體上在推薦劑量下耐受性良好，為中國的患者提供了新的治療選擇。愛優特?（呋喹替尼膠囊）的成功獲批離不開所有研發人員多年來的辛勤付出，在此向他們致敬。禮來將繼續致力于抗腫瘤藥物的研發，以創新為發展源動力，通過自主研發和外部合作，更快為腫瘤患者提供更多的治療選擇。”
和記黃埔醫藥母公司和黃中國醫藥科技有限公司董事長杜志強先生表示：”今天的獲批對和記黃埔醫藥來講意義重大。迄今為止，在國內獲得無附加條件完全批準的用于常見高發腫瘤適應癥的藥物中，愛優特?（呋喹替尼膠囊） 是首個完全在中國自主研發的候選藥物。今天的成就離不開和記黃埔醫藥十余年來在中國新興生物醫藥研發領域持續的耕耘和投入。”
關于轉移性結直腸癌
在中國，結直腸癌在癌癥發病率及死亡率均居于第5位，2015年新發病例數已超過37萬，這一數量還在持續上升，存在沉重的疾病負擔。近一半患者首診即為晚期或由于手術后復發轉移進入晚期疾病狀態，無治愈機會，以延長生存及提高生活質量為治療目標。傳統的一線二線標準治療失敗后，缺乏有效的治療手段，亟待有效治療手段來持續控制腫瘤進展，提高患者預后。[1]
關于愛優特?（呋喹替尼膠囊）
愛優特?（呋喹替尼膠囊）為新型的高選擇性小分子VEGFR1、2及3抑制劑。臨床前研究顯示愛優特?（呋喹替尼膠囊）對VEGFR激酶活性、細胞中VEGFR2/3磷酸化、內皮細胞增殖及管腔形成、雞胚絨毛尿囊膜模型新生微血管形成、小鼠體內VEGFR2/3磷酸化、腫瘤血管生成具有抑制作用，從而抑制腫瘤生長。除了此次已經批準的轉移性結直腸癌適應癥，愛優特?（呋喹替尼膠囊）以非小細胞肺癌為適應癥的III期注冊性臨床試驗和愛優特?（呋喹替尼膠囊）聯合紫杉醇以晚期胃癌或胃食管結合部腺癌為適應癥的關鍵性III期臨床研究，目前也正在中國開展。
關于FRESCO研究
FRESCO研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期臨床研究，旨在評價在轉移性結直腸癌患者中呋喹替尼聯合最佳支持治療（BSC）對比安慰劑聯合BSC的療效與安全性。該研究共納入416例晚期轉移性結直腸癌患者，均為既往至少接受過二線標準化療失敗的患者，按照2:1的比例以盲法原則隨機分至試驗組（呋喹替尼+BSC ）或對照組（呋喹替尼安慰劑+BSC）。療效評估的主要終點為總生存期（OS），次要終點為無進展生存期（PFS），客觀緩解率（ORR），疾病控制率（DCR）。安全性評估則通過AE的嚴重程度和發生率來綜合評估。研究結果顯示，接受愛優特?（呋喹替尼膠囊）治療的轉移性結直腸癌患者的中位總生存期（mOS）為9.3個月，較安慰劑組延長了2.7個月，同時降低35%死亡風險；此外，愛優特?（呋喹替尼膠囊）組患者的中位無進展生存期（mPFS）顯著延長，由安慰劑組的1.8個月延長至3.7個月，疾病進展風險降低74%。愛優特?（呋喹替尼膠囊）組患者的疾病控制率（DCR）高達62.2%，中位疾病穩定時間長達5.5個月。三種常見的不良反應是高血壓，手足皮膚反應，蛋白尿，這些不良反應在臨床上有效的管理是可行的。在推薦劑量下，總體耐受性良好，未出現新的或非預期重大安全性問題。
關于禮來與和記黃埔醫藥的戰略合作
2013年10月,禮來制藥集團和和記黃埔醫藥正式簽署協議，共同致力于新型靶向小分子抗癌藥物愛優特?（呋喹替尼膠囊）在中國大陸的研發、申報和營銷。
[1] W. Chen, R. Zheng et al, CA Cancer J Clin. 2016Mar-Apr;66(2):115-32. Cancer Statistics in China, 2015. doi:10.3322/caac.21338. Epub 2016 Jan25.
